Le secteur de la santé est actuellement confronté à un nouveau paradigme, l’explosion des données (« big data »). Couplé aux progrès de l’informatique, le domaine des « big data » est très prometteur pour mieux comprendre l’histoire naturelle des maladies, suivre la mise en place des nouvelles technologies (dispositifs, médicaments), participer à la médecine de précision, etc. Les sources de données sont multiples (données médicoadministratives, dossiers médicaux électroniques, données issues des techniques en plein développement tel le séquençage des gênes, objets connectés, etc.), hétérogènes et leur exploitation est complexe au plan méthodologique. Par ailleurs, face à ce nouveau paradigme, il faut déterminer qui peut (ou doit) avoir accès à quelles données, conjuguer intérêt collectif et protection des personnes, et financer de manière pérenne les coûts de fonctionnement et d’interrogation des bases. Cet article analyse les opportunités et les difficultés liées à l’exploitation de ces données, analysées par les professionnels de la pharmacologie et de l’industrie du médicament et du dispositif médical.